Vosoritide, neues Medikament zur Behandlung von Kleinwuchs, in Vorstudie erfolgreich

  BioMarin-Medikament zur Behandlung von Zwergwuchs erfolgreich in früher Studie BMN 111 Vosoritide

BioMarin Pharmaceutical teilte letzte Woche einige erstaunliche Neuigkeiten mit, als sie enthüllten, dass ihr neues experimentelles Medikament zur Behandlung von Zwergwuchs eine 50%ige Wachstumssteigerung bei den Kindern zeigte, die in einer Vorstudie die höchsten Dosen erhielten. Das Medikament mit dem Namen BMN 111 oder Vosoritide wetteifert darum, das erste Medikament zu sein, das zur Behandlung von Zwergwuchs zugelassen wurde. Genauer gesagt behandelt es Achondroplasie, die häufigste Form von Zwergwuchs.

„Wir sind sehr ermutigt, bei Kindern, die an unserer Phase-2-Studie teilgenommen haben, Hinweise auf eine Aktivität mit Vosoritid beobachtet zu haben“, sagte Wolfgang Dummer, M.D., Ph.D., Vice President, Clinical Development von BioMarin, in einer Pressemitteilung. „Bei Kindern, die täglich die höchste Dosis von 15 Mikrogramm pro Kilogramm erhielten, beobachteten wir eine 50-prozentige Zunahme der mittleren jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit im Vergleich zu ihrer eigenen Kontrollwachstumsgeschwindigkeit im natürlichen Verlauf. Diese Zunahme der Wachstumsgeschwindigkeit, wenn sie beibehalten wird, könnte es Kindern mit Achondroplasie ermöglichen, eine normalisierte Wachstumsrate wieder aufzunehmen.“



Drummer fügt hinzu, dass „Vosoritid in allen Dosierungskohorten gut vertragen wurde und wir bisher keine größeren Sicherheitsbedenken festgestellt haben.“ Der Pressemitteilung zufolge „war die Mehrzahl der gemeldeten [Nebenwirkungen] leicht (Grad 1) und umfasste Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, Hypotonie, Rückenschmerzen und Husten.“

In einer Telefonkonferenz sagte Dr. Henry J. Fuchs, Chief Medical Officer von BioMarin: „Ich glaube nicht, dass wir uns ein besseres Ergebnis hätten wünschen können, als wir es Ihnen heute mitgeteilt haben.“

Natürlich war dies nur eine Vorstudie, daher ist es wichtig, nicht zu aufgeregt zu werden. Aus New York Mal :

Dr. William R. Wilcox, Professor für Humangenetik an der Emory University, bezeichnete die Ergebnisse als „vielversprechend“. Er äußerte jedoch Vorsicht, da nur 10 Kinder die hohe Dosis erhielten und nur sechs Monate lang behandelt wurden.

„Sechsmonatsergebnisse sind wichtig, aber sie geben nicht wirklich die ganze Geschichte wieder“, sagte Dr. Wilcox, der Berater von BioMarin war.

Er sagte, dass menschliches Wachstumshormon, ein Medikament, das bereits für bestimmte Kinder vermarktet wird, auch die Wachstumsrate von Menschen mit Zwergwuchs auf 6 Zentimeter pro Jahr erhöhen kann – aber die Wirkung lässt nach einem Jahr nach. Daher sei es wichtig zu sehen, ob das BioMarin-Medikament das Wachstum Jahr für Jahr steigern kann.

Dr. Dummer sagt, dass BioMarin plant, „mit den Gesundheitsbehörden Gespräche über Zulassungsstudien mit einer Dosis von 15 Mikrogramm pro Kilogramm täglich aufzunehmen“, was die maximale Dosis ist, die in der Vorstudie enthalten ist. Er fügt hinzu, dass sie hoffen, in einigen Fällen versuchen zu können, die Dosierung zu verdoppeln: „Darüber hinaus beabsichtigen wir, 30 Mikrogramm pro Kilogramm täglich zu untersuchen, um die weitere Erforschung einer Dosis zu unterstützen, die im Falle einer verzögerten Behandlung ein ‚aufholendes' Wachstum ermöglichen könnte im Begleitstudium.“

„Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Gesundheitsbehörden weltweit bei der weiteren Entwicklung von Vosoritide für Patienten mit Achondroplasie weltweit“, sagte Jean-Jacques Bienaimé, Chairman und Chief Executive Officer von BioMarin. „Es wird geschätzt, dass etwa 96.000 Patienten in unseren etablierten Gebieten an Achondroplasie leiden, also sind etwa 25 % oder 24.000 unter 18 Jahre alt und in unserem adressierbaren Markt.“

Das Mal wieder:

[BioMarin] beabsichtigt außerdem, das Medikament an Kindern unter 5 Jahren zu testen, der unteren Altersgrenze für die bestehende Studie. Und das Unternehmen plant eine Phase-3-Studie, die möglicherweise zur Zulassung des Medikaments führen könnte. An diesem Prozess könnten 50 bis 100 Kinder ein Jahr lang teilnehmen, sagten Führungskräfte.

Die Ankündigung wurde nicht von allen gut aufgenommen, da einige Zwergwuchs als eine Erkrankung betrachten, die keine „Heilung“ erfordert. Aber Achondroplasie kann oft zu einer Vielzahl von medizinischen Problemen führen, von denen die meisten Menschen hoffen, dass ihr Kind sie möglichst vermeiden könnte. Laut der Pressemitteilung von BioMarin

Abgesehen von unverhältnismäßigem Kleinwuchs können Menschen mit Achondroplasie schwerwiegende gesundheitliche Komplikationen erleiden, darunter Kompression des Foramen magnum, Schlafapnoe, gebeugte Beine, Mittelgesichtshypoplasie, permanentes Schwanken des unteren Rückens, Spinalkanalstenose, wiederkehrende Ohrinfektionen und Fettleibigkeit. Einige dieser Komplikationen können zu invasiven Operationen wie Rückenmarksdekompression und Begradigung gebeugter Beine führen. Manche Menschen mit Achondroplasie leiden unter chronischen Schmerzen und sehen sich regelmäßig mit einer Welt konfrontiert, die nicht für sie gebaut ist…. Die weltweite Inzidenzrate von Achondroplasie liegt laut World FactBook 2014 bei etwa einer von 25.000 Lebendgeburten, was ungefähr 96.000 potenziellen Patienten entspricht. Die anfängliche Chance liegt bei etwa 25 Prozent der Inzidenzzahlen, da Vosoritide an Kindern getestet wird, deren Wachstumsfugen noch „offen“ sind, typischerweise bei Kindern unter 18 Jahren.“

Für diejenigen, die an technischen Informationen zur Wirkungsweise des Medikaments interessiert sind, teilte BioMarin diese Informationen über Vosoritude (BMN-111) mit ihre Webseite :

Achondroplasie ist die häufigste Form des Zwergwuchses. Achondroplasie ist das Ergebnis einer autosomal dominanten Mutation im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3-Gen (FGFR3), die eine Anomalie der Knorpel- und Knochenbildung verursacht. Unter normalen Umständen hat FGFR3 eine negative regulatorische Wirkung auf das Knochenwachstum. Bei der Achondroplasie ist die mutierte Form des Rezeptors konstitutiv aktiv und dies führt zu stark verkürzten Knochen…

Um den Auswirkungen entgegenzuwirken, die durch die aktivierende FGFR3-Mutation verursacht werden, hat BioMarin eine stabilisierte Version des natriuretischen Peptids vom C-Typ (BMN-111) entwickelt, ein natürliches menschliches Peptid, das ein positiver Regulator des Knochenwachstums ist. BMN-111 bindet an seinen eigenen Rezeptor, der intrazelluläre Signale auslöst, die letztendlich den überaktiven FGFR3-Weg hemmen. Tägliche subkutane Injektionen von BMN-111 in Mausmodellen der Krankheit haben die Fähigkeit dieses Medikaments gezeigt, den Zwergphänotyp zu korrigieren.

Toll. Zeit, BioMarin-Aktien zu kaufen!

Lesen Sie hier die vollständige Pressemitteilung von BioMarin.